Lizozomal glikozamin yıkım defekti sonucunda ortaya çıkan bu genetik hastalıkta gelişim geriliği orantılıdır: iç organlarda büyüme (organomegali), görme bozukluğu (kornea bulanıklığı), kalp hastalığı (dilate kardiyomiyopati), işitme kaybı gibi ortopedik olmayan sorunların yanında myleopati, kafa-omurga instabilitesi, kifoz, koksa vara ve genu valgum gibi ortopedik sorunlar karşımıza çıkar. Büyüme yönlendirici tedaviler (epifizyodez) ve düzeltici osteotomiler, omurga dekompresyonları ve füzyon uygulanan ortopedik tedavilerdir. Kemik iliği transplantasyonu ise hastalığın tam tedavisinde seçilmiş vakalarda kullanılmaktadır.