Otozomal resesif kalıtım gösteren hastalıkta Sfingomyelin sentezlenen patolojik üründür.

Kıkırdak yapılarda kalınlaşma kemik kabuklarında incelme görülür. Kalça ekleminde valgus deformitesi (koksa valga) en sık rastlanan ortopedik sorundur.